Co je to terapie genem? Jak to funguje?

Geny v buňkách vašeho těla hrají důležitou roli ve vašem zdraví - skutečně, vadný gen nebo geny vás mohou zhoršit.

Tímto způsobem vědci vědci pracují po desetiletí na způsobech, jak modifikovat geny nebo nahradit vadné geny zdravými lidmi za léčení, léčbu nebo prevenci nemoci nebo zdravotního stavu.

Nyní se tento výzkum v oblasti genové terapie konečně vyplatí. Od srpna 2017 schválila US Food and Drug Administration tři produkty genové terapie, které jsou první svého druhu.

Dva z nich reprogramují vlastní buňky pacienta zaútočit na smrtelnou rakovinu a poslední schválený produkt se zaměřuje na nemoc způsobenou mutacemi v určitém genu.

Co jsou to buňky a geny? Jak interagují?

Jaký je vztah mezi buňkami a geny?

Buňky jsou základními stavebními kameny všech živých bytostí; lidské tělo se skládá z bilionů z nich. V našich buňkách jsou tisíce genů, které poskytují informace pro produkci specifických proteinů a enzymů, které vytvářejí svaly, kosti a krev, které naopak podporují většinu funkcí našeho těla, jako je trávení, tvorba energie a růst. Petriho nádobí buněčné kultury

Jak funguje genová terapie

Někdy je celý gen nebo jeho část defektní nebo chybí od narození, nebo se může gen změnit nebo přeměnit během dospělého života. Každá z těchto změn může narušit způsob výroby bílkovin, což může přispět ke zdravotním problémům nebo nemocem.

V genové terapii mohou vědci udělat jednu z několika věcí v závislosti na problému, který je přítomen. Mohou nahradit gen, který způsobuje zdravotní potíže s takovým, který není, přidat geny, které tělu pomáhají bojovat nebo léčit onemocnění nebo vypnout geny, které způsobují problémy.

Za účelem vkládání nových genů přímo do buněk vědci používají vozidlo nazvané "vektor", který je geneticky upraven pro dodávání genu.

Například viry mají přirozenou schopnost dodávat genetický materiál do buněk, a proto mohou být použity jako vektory. Předtím, než může být virus použit k přenosu terapeutických genů do lidských buněk, je však modifikován tak, aby odstranil jeho schopnost vyvolat infekční onemocnění.

Genetická terapie může být použita k modifikaci buněk uvnitř nebo vně těla. Když je to provedeno uvnitř těla, lékař zavede vektor nesoucí gen přímo do části těla, které má vadné buňky.

V genové terapii, která se používá k modifikaci buněk mimo tělo, může být od pacienta odebrána krev, kostní dřeň nebo jiná tkáň a v laboratoři mohou být odděleny specifické typy buněk. Do těchto buněk je zaveden vektor obsahující požadovaný gen. Buňky jsou ponechány v laboratoři a následně je injektovány zpět pacientovi, kde se dále množí a nakonec produkují požadovaný účinek.

Předtím, než genetická terapie může jít na trh ...

Předtím, než může společnost prodávat produkt genové terapie pro použití u lidí, musí být produkt pro genovou terapii testován na bezpečnost a účinnost, aby vědci FDA mohli zvážit, zda jsou rizika léčby přijatelná z hlediska výhod.

Genetická terapie slibuje přeměnu medicíny a vytváří možnosti pro pacienty, kteří žijí s obtížnými a dokonce nevyléčitelnými nemocemi. Protože vědci nadále dělají velké kroky v této terapii, FDA se zavázala, že pomůže urychlit vývoj pomocí okamžitého přezkoumání průkopnických léčby, které mají potenciál zachránit životy.

Z https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm